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ファストトラックの難病の薬

ドラッグラグ、デバイスラグは日本では当たり前でした。極端に遅かった例でパッと思いつくのは、経口避妊薬(ピル)でしょうか。アメリカから遅れること30年以上かかって承認されましたよね。そこまでではないとしても、例えば今が旬の抗体医薬などはどうでしょうか。2016年にアメリカでは7品目の承認がなされて居ますが、その中で日本で承認されたものは「トルツ」ただ一つですよね。

そんな中、難病で苦しんでいる人々がいつも待っているのが新しい薬ですよね。まだ治療法のない難病に日夜取り組んでいる、、なんだか製薬会社のCMのコピーみたいですけど、まさにそういう会社や研究者はたくさん居ます。

希少疾病で難病のSMA[Spinal Muscular Atrophy]脊髄性筋萎縮症(指定難病3)の治療薬開発に取り組んできたのがIonis Pharmaceuticals(http://www.ionispharma.com/) です。アメリカではバイオジェンと提携して2016年にP3の段階で承認申請をFDAに提出して12月にはapprobvalというまさにファストトラックでの製品化になりそうです。そして2016年の12月12日のバイオジェン社のプレスリリースによると、日本でも承認申請がされたようです。FDAが承認しているところから考えて、日本でもスムーズに承認される角度が高いです。本当にこの早さは、同時にこの治療がそれだけ待たれて居たということなのだと勝手に思ってしまします。

脊髄性筋萎縮症という病気がこの世にあるとわかったのは意外と古いそうです。患者本人はもちろん、家族、親戚、医療従事者、患者を取り巻く全ての人にとって治療法が待たれていたのは想像できますし、またその苦労を考えると計り知れないものがあります。こういう薬を開発する会社はまさに社会に貢献していると感じてしまいます。もちろん、糖尿病や高血圧の薬も必要で患者にとっては大変なことだとは思いますが、希少疾病の治療薬は本当にドラマがあるような気がしてしまいます。この病気に関してはhttps://www.togetherinsma.com/こちらのサイトで詳しく解説してあります。

 

以下は、drugs.comからの引用です。(https://www.drugs.com/history/spinraza.html) この日程を見ると、ファウトトラックということがわかりますよね。ヌシルセンナトリウムの承認プロセスですね。

Spinraza Approval History

  • FDA approved: Yes (First approved December 23rd, 2016)
  • Brand name:Spinraza
  • Generic name: nusinersen
  • Dosage form: Injection
  • Company:Biogen
  • Treatment for: Spinal Muscular Atrophy

Spinraza (nusinersen) is a survival motor neuron-2 (SMN2)-directed antisense oligonucleotide indicated for the treatment of spinal muscular atrophy (SMA).

Development History and FDA Approval Process for Spinraza

Date Article
Dec 23, 2016 ApprovalFDA Approves Spinraza (nusinersen) for Spinal Muscular Atrophy
Oct 28, 2016 Biogen’s Regulatory Applications for Nusinersen as a Treatment for Spinal Muscular Atrophy Accepted by FDA and EMA
Sep 26, 2016 Biogen Completes Rolling Submission of New Drug Application to FDA for Nusinersen as a Treatment for Spinal Muscular Atrophy
日本において、この病気で苦しんでいる患者さんにとって朗報になったら素晴らしいですね。またこういう医薬品を扱う仕事に携わっている方々はとても社会的使命を感じながら働いているのかと思います。
またまた例のごとく、ご興味のある方、ご連絡くださいませ。
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