ミトコンドリア病（指定難病２１）に、タウリン

今日のニュースで、すごい発表がありました。

　川崎医科大は１９日、砂田芳秀教授（神経内科学）の研究グループが臨床試験（治験）に使った既存薬が、国指定難病・ミトコンドリア病の国内初の治療薬として承認される見込みになったと発表した。ミトコンドリア病で最も発症頻度が高い「ＭＥＬＡＳ（メラス）」の患者がアミノ酸の一種タウリンを大量に服用することで、体のまひや視覚異常といった脳卒中に似た発作を抑えられるという。厚生労働省が近く正式承認後、保険適用される。

　既存薬は大衆薬最大手・大正製薬（東京）の「タウリン散」。心不全や肝機能が低下した患者に対して１日３グラム（１グラム８・５円）が処方されているが、メラスの患者が治療薬として使う場合は１日１２グラムを飲む。
（山陽新聞　https://www.sanyonews.jp/article/871171）

ミトコンドリア病にタウリンが有効で、近く保険適応されるとのことです。

ミトコンドリア病は、指定難病ということで、難病情報センターのウェブから引用すると、症状の重い方もいらっしゃるみたいです。

ミトコンドリア病（指定難病２１）
1.ミトコンドリア病とはどういう病気ですか？
ミトコンドリアは全身の細胞の中にあってエネルギーを産生するはたらきを持っています。そのミトコンドリアのはたらきが低下すると、細胞の活動が低下します。たとえば、脳の神経細胞であれば、見たり、聞いたり、物事を理解したりすることが障害されます。心臓の細胞であれば、血液を全身に送ることができなくなります。筋肉の細胞なら、運動が障害されたり、疲れやすくなったりします。
ミトコンドリアの働きが低下することが原因である病気を総称してミトコンドリア病と呼んでいます。多くは生まれながらにしてミトコンドリアの働きを低下させるような遺伝子の変化を持っている方が発症しますが、薬の副作用などで二次的にミトコンドリアのはたらきが低下しておきるミトコンドリア病もあります。

2.この病気の患者さんはどのくらいいるのですか？
イギリスやフィンランドの統計では、10万人に9〜16人という報告があります。しかしミトコンドリア病は症状が多彩で、軽い症状の方もたくさんいると予想され、すべての患者さんがきちんと診断されている状況ではありません。これらの数字よりもっと多い可能性があり、全体像がまだ見えていないと言ってもいいかもしれません。
（難病情報センター：　http://www.nanbyou.or.jp/entry/194）

すごいというのは、難病の治療薬としての、タウリンの薬価です。

タウリン　薬価　1グラム 8.5

昨今、オーファンとか、難病とか専門領域とかを扱う製薬企業が何かと注目されていて、製薬に携わるプロフェッショナルもそういう道を目指すという人が増えてきていました。

近年、画期的な薬が発売され、今まで治療できなかった難病患者さんにも朗報があったりしたのですが、問題になったのが薬価でした。

何百万円、何千万円もする薬が、何かと話題になりましたよね。

それに比べると、タウリンは、薬価８.５です。

ところで、何年も前の記事がヒットしましたが、それでも１０円くらいでした。

 

朝日新聞のグラフを見ると、

ドリンク剤でおなじみ「タウリン」、難病の治療薬に：朝日新聞デジタル https://t.co/05eOwMluVi

— Ken Yamazaki Recruit (@KenYamazakiRecr) 2019年2月28日

https://platform.twitter.com/widgets.js
発作回数が服用後にゼロになっている患者さんもいらっしゃいました。朗報ですよね。
私はこの病気に詳しくないので、評価するのも軽率かもしれませんが、個人的にすごいニュースだと思いました。