さて、またFDAネタです。これからこのFDAネタでどんどん更新したいと思っています。
なぜFDAネタなのか？ そこにFDAがあるからです。
この記事の言いたいこと
X4 Pharmaceuticalsの開発したXOLREMDI™ (mavorixafor)は、WHIM症候群（warts、hypogammaglobulinemia、infections、myelokathexis）の治療薬として初めてFDAに承認（2024年4月29日）されました。
FDA は、WHIM 症候群の治療薬としてマボリキサフォール (XOLREMDI) を承認しました。
これは、希少疾患であるWHIM症候群に対する初の承認治療薬です。
マボリキサフォールは、 Xolremdiというブランド名で販売されており、 WHIM症候群の治療に使用される薬剤です。CXCケモカイン受容体4拮抗薬です。経口摂取されます。X4 Pharmaceuticalsによって開発されました。
X4 pharmaceuticalsのプレスリリースを要約します。
- XOLREMDI™ (mavorixafor)は、WHIM症候群（warts、hypogammaglobulinemia、infections、myelokathexis）患者向けに特に指示された初の治療薬です。
- WHIM症候群は、CXCR4経路の機能障害による希少な原発性免疫不全症と慢性好中球減少症を併発した疾患です。
- XOLREMDIは、CXCR4経路の機能障害を修正するために設計された選択的CXCケモカイン受容体4（CXCR4）拮抗薬です。
- WHIM症候群患者は、好中球（好中球減少症）およびリンパ球（リンパ球減少症）の血液レベルが低く、重篤でまたは頻繁な感染を経験します。
- FDAは、WHIM症候群におけるmavorixaforに対して突破的治療指定を付与し、重大な疾患の治療、診断、または予防において重大な改善の可能性を持つ治療法に対して優先審査を行いました。
- XOLREMDIの承認は、X4およびWHIM症候群コミュニティにとって画期的なマイルストーンです。
- X4は、WHIM症候群患者のために必要な治療法をもたらすための取り組みに感謝しています。
- XOLREMDIの承認は、感染に対して感受性のあるWHIM症候群患者にとって重要な進歩です。
- これまで、WHIM症候群患者の支持的治療は症状管理に焦点を当てており、疾患の根本原因であるCXCR4経路の機能障害には対処していませんでした。
具体的には、マボリキサホルはCXCR4をブロックすることで、以下のような疾患に対する治療薬として研究されています：
- 白血病: CXCR4は白血病細胞の増殖や浸潤に関与しているため、マボリキサホルXOLREMDI™ (mavorixafor)は白血病の治療に有望です。
- 多発性骨髄腫: CXCR4は骨髄腫細胞の生着や骨髄内の浸潤に関与しています。マボリキサホルはこの疾患に対する治療薬として研究されています。
- 自己免疫疾患: CXCR4は自己免疫疾患においても重要な役割を果たしており、マボリキサホルはその治療に期待されています。
- X4ファーマシューティカルズは、マボリキサホルを1日1回の経口療法として開発しており、臨床試験を進めています。 この薬の開発が成功すれば、希少疾患や治療選択肢が限られる疾患の患者にとって新たな治療法となることでしょう。
X4 Pharmaceuticalsとは
当社は、免疫系の希少疾患を患い、治療選択肢がほとんどないか全くない人々の生活を改善することを使命とする、商業段階の臨床バイオ医薬品企業です。当社はマボリキサフォルの開発に成功し、最初の適応症で XOLREMDI™ (マボリキサフォル) の FDA 承認を取得し、現在米国での販売を開始しています。当社はまた、マボリキサフォルを他の希少疾患患者層にも展開しており、特定の慢性好中球減少性疾患の患者を対象に、重要なグローバル第 3 相臨床試験を開始する予定です。CXCR4 と免疫系生物学に重点を置き、マサチューセッツ州ボストンの本社とオーストリアのウィーンにある卓越した研究センターの両方で専門知識を活用し、患者中心のミッションをさらに推進していきます。(Linkedin)
X4 Pharmaceuticals は後期臨床段階のバイオ医薬品会社であり、希少疾患や治療選択肢が限られている疾患を中心に、免疫系疾患の治療のための新しい治療法の発見と開発におけるリーダーです。
当社の主力臨床候補薬である マボリキサフォルは、1日1回の経口投与療法として開発されているケモカイン受容体CXCR4の小分子拮抗薬です。マボリキサフォルの開発に成功し、 慢性好中球減少症 およびWHIM症候群と診断された患者に新たな治療選択肢を提供することで、現在は治療を制限する副作用を伴うことが多い注射療法のみが行われている治療環境に革命を起こす可能性があると当社は考えています。
X4 は希少疾患の治療薬の研究、開発、商品化の経験を持つチームによって率いられており、本社はマサチューセッツ州ボストン、研究開発拠点はオーストリアのウィーンにあります。(https://www.viennabiocenter.org/)
しかしまあ、創業が2014年ですから、まさに苦節10年？
にて、希少疾病の製品がFDAで承認されたわけですね。やはり、なんだかんだで、製薬会社のミッションは患者さんの治療法の選択肢だと思います。
創業メンバーとか、今のボードメンバーとか色々、株式のウェブサイトに載っていますが、まーー、みんなMD、PhDとかですよね。マサチューセッツ総合病院の臨床医も居ますし。この病院はこの前、日本人医師がブタの腎臓の人への移植を執刀した病院ですね。アメリカはすごいな。
ボストンといえば、今までに4回行ってますね。ホテル高くて行けないですが、一番最初に行った時はバックパッカーみたいな感じだったので、安いホステルでした。体力的にも若い時にしかできないですね。そういうのは。
昔はチャールズリバーの河岸にイタリアンとか色々レストランが林立していて、結構食べましたね、旅行中に。貧乏でも、昔は普通の若きサラリーマンの給料で海外旅行とか行けましたよね。今は難しくなりましたね。難しい時代です。
本記事とは本題がずれますが、創業メンバーにMD、PhDが当たり前みたいに居る環境は、やっぱり日本とは雲泥の差ですよね、環境面で。日本はなんていうか、ゴマスリばかり。
話戻してこの薬ですけど、自己免疫疾患の希少疾病でもその他に分類されてますね、それくらいレアなんでしょうか。患者数とか、ちょっとわからないですが、AIに聞いてみようかな。まあ、難病であれば、患者さんには本当に朗報になるかと思います。
＜III．I及びIIに掲げるもののほか、慢性の経過をたどる好中球減少症＞
その他に慢性的な経過をたどる好中球減少症として様々な責任遺伝子が明らかになっており、今後も増えることが予想される。代表的なものとして、ヘルマンスキー・パドラック（Hermanski-Pudlak）症候群２型（AP3B1）、Griscelli症候群２型（RAB27A）、p14欠損症（P14/MAPBPIP）、WHIM症候群（CXCR4）や糖原病Ib型（G6PT1）などが挙げられる。責任遺伝子を括弧内に示す。
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他の自然免疫異常
これには、WHIM（warts, hypogammaglobulinemia, infections, myelokathexis）症候群、疣贅様表皮発育異常症（Epidermodysplasia verruciformis）、単純ヘルペス脳炎、CARD9欠損症があり、それぞれ、CXCR4、EVER1/ EVER2、TLR3/ UNC93B1/ TRAF3/ TRIF/ TBK1、CARD9、APOL-1が責任遺伝子である。
（https://www.nanbyou.or.jp/entry/254）
創業が2014年で、上場して、薬も承認される。これが、やっぱり、研究者としての夢ですよね。
治験に参加している国は、アメリカの他に、X4の本社のあるAUSTRIA、FRANCE、GERMANY、ISRAEL、ITALY、NETHERLANDS、POLAND、SPAIN、TURKEY、UNITED KINGDOMみたいで、日本はどうしたのか、よくわかりません。多分提携はしているし、最近FDAの承認、特にファストトラックは治験免除とかの動きがあるから、定型だけにするのでしょうか。それか多分、知らないですけど、治験やっているかもです。まあ、色々と流れを見ていると、日本ではサノフィが小野薬品が販売するかもしれないですね。知らんですけど。
以上、立て続けにFDAネタでした。今後もFDAネタシリーズは続けていきますので、よしなにお願いいたします。
ポスドク、PhD、MD、薬事剤師の方、製薬会社でMSL、MAとして転職しましょう！
これから一家の大黒柱。アメリカみたいにバイオ企業立ち上げられるならともかく、日本では薄給で世帯もてないとお嘆きの高学歴の方々、続出。
であれば、製薬会社である程度良い給与で働きましょう。
未経験でも、サポートします。
次の会社だけではありません、その次の次、大体どういう動きをすれば、未来は明るいのか？
アドバイスします。
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MRとして新薬を扱いたい。国内中堅などに居る若手のMRのみなさま。案件あります。
早期退職後に、まだ決まってないベテランMRの方々。PJ終了後にアサインが無いMRの皆さま。
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