みなさまお元気ですか？ これからは小ネタもアップしていきたいと思っています。今までは、たいそうなストーリーに仕立て上げたりしていて苦しかったこともあるのですが、小ネタで、とりあえず、アップする事が大事かなとか思い始めてきました。
今回は、開発ネタで、その紹介ということです。会社名は複数出てきます、分野は血液です。これらのことに、詳しいという方は、面白くもなんともないかと思いますので、どうぞ、スキップしてくださいませ。
さてみなさま、こちらの先生は、ハーバード大学の教授であり、マサチューセッツ総合病院の血液学のデービッド・クーター博士です。
先生が言うには、サノフィのリルザブルチニブという薬が、持続性または慢性の免疫血小板減少症（ITP）の患者の65％で改善した血小板反応を達成して、P3でプラセボより良かったから、良いんじゃな〜い？と、言っているのです。
この種の薬が、今後市場に出てきそうなので、注目なのか、結構医薬品専門のニュース記事にもなったりしているので、少し気になりました。まあ、注目ということなのでしょうか。それにしてもこの先生、別の画像や動画でも蝶ネクタイしておりました。面白いですよね。日本の先生も、蝶ネクタイしたら良いですよね。ハーバードの教授ということは、日本では東大の教授ですかね。東大の内科の教授が蝶ネクタイしていたら、面白いですよね。そのくらいしても良いかもしれないです。
で、まあ、この手の薬を開発しているのはこんな企業かと思います。
企業名
- サノフィ (Sanofi)
- 免疫血小板減少症 (ITP)
- 自己免疫疾患 (具体的な疾患名はITP)
- ノボ ノルディスク (Novo Nordisk)
- 鎌状赤血球症 (Sickle Cell Disease)
- アジオス・ファーマシューティカルズ (Agios Pharmaceuticals)
- ビーム・セラピューティクス (Beam Therapeutics)
- ファイザー (Pfizer)
- Vertex Pharmaceuticals
- CRISPR Therapeutics
サノフィはGLP1ではリリーと戦い、血液ではノボと戦うのですね。インシュリンでもこの3社は戦っていますよね。本当に戦っているのだろうか。と、思ってしまいます。というのも、そのほかのアジオスとかは、結構社運がかかっていそうな気がするのに比べて、まだまだサノフィ、リリー、ノボとかは余裕があるのかなと思ってしまうからです。
製品名
- サノフィ関連
- リルザブルチニブ (Rilzabrutinib)
- ノボ ノルディスク関連
- エタボピバット (Etavopivat)
- その他
- ミタピバット (Mitapivat, アジオス・ファーマシューティカルズ)
- オクスブリトラ (Oxbryta, ファイザー)
- BEAM-101 (ビーム・セラピューティクス)
- Casgevy (Vertex Pharmaceuticalsによる治療薬)
疾患名
- サノフィ関連
- 免疫血小板減少症 (ITP)
- 自己免疫疾患 (具体的な疾患名はITP)
- ノボ ノルディスク関連
- 鎌状赤血球症 (Sickle Cell Disease)
- その他
- 血液がん (一般的な疾患カテゴリ)
- CRISPRに関連した鎌状赤血球症
- 不妊症（生殖能力保存に関する議論で言及）
ノボとサノフィはどこに行くの
- サノフィは血小板に関連する自己免疫疾患、ノボ ノルディスクは鎌状赤血球症に焦点を置いていますね。
ノボについて、少し考えてみます。
エタボピバットは、赤血球の酸素運搬能力を改善し、鎌状赤血球症の激しい痛み発作の頻度を減少させる薬です。この薬は赤血球の健康を改善し、破壊を遅らせる効果があるほか、ヘモグロビンのレベルを上昇させて疲労を軽減します。第2相試験では、平均年間3.3回の疼痛発作を経験していた参加者が、試験1年後にエタボピバットを服用した場合は年間約1回強に、プラセボ群では約2回弱にそれぞれ減少しました。また、疼痛発作を46%減少させる結果が得られましたが、統計的有意性には達しませんでした。
とはいえ、「これらの結果は励みになる」とアラバマ大学バーミンガム校の成人鎌状赤血球プログラムの医師兼ディレクターのジュリー・カンター先生は言っています。
カンター先生ははエタボピバット研究の研究者で、この薬が最終的に承認されれば、ヒドロキシウレアなどの主力薬と並んで、この病気の標準治療薬になる可能性があると考えているそうです。
それにしても、クリスマスツリーが、良いですね。まさに、出来立てほやほやの動画です。
この薬の主な副作用としては、頭痛、胃の不快感、肝酵素の上昇が報告されています。エタボピバットは、ピルビン酸キナーゼという酵素を活性化し、赤血球がエネルギーを生成しやすくすることでその効果を発揮します。研究者によると、この薬が承認されれば、ヒドロキシウレアなどの主力薬と並ぶ鎌状赤血球症の標準治療薬となる可能性があり、治療の新たな選択肢となることが期待されています。この結果は、特に黒人アメリカ人やアフリカ系の患者が多く発症するこの病気に対して希望をもたらすものと評価されています。
さてこの２製剤が、とりあえずのネタにしたいのですが、競合するというか、、補完しあう気がしますね。
- リルザブルチニブ: サノフィの免疫血小板減少症向け治療薬。
- エタボピバット: ノボ ノルディスクの鎌状赤血球症向け治療薬。
- ITPや鎌状赤血球症のような血液疾患を対象とした研究・治療が焦点。
- 不妊治療や生殖能力保存の議論も絡み、患者の総合的な健康管理が重要視されている。
病名を軸に考えるこうなりますね。
1. 免疫性血小板減少症（ITP）
- 朗報の対象者: 血小板数が低下し、出血のリスクが高い免疫性血小板減少症（ITP）の患者
- 新薬: リルザブルチニブ（サノフィ社）
- ブルトンキナーゼ（Btk）阻害剤で、既存薬より安全性と忍容性が高いとされる。
- 登場時期: アメリカでは来年8月（2025年8月）に承認の可否が決定予定。
2. 鎌状赤血球症
- 朗報の対象者: 激しい疼痛発作に苦しむ鎌状赤血球症の患者
- 新薬: エタボピバット（ノボ ノルディスク社）
- 鎌状赤血球症患者の赤血球の酸素運搬能力を改善し、疼痛発作の頻度を減少させる効果が期待されている。
- 登場時期: 現在第3相試験中で、結果は2026年に発表予定。
3. 鎌状赤血球症（遺伝子治療）
- 朗報の対象者: 鎌状赤血球症の遺伝子治療を希望する患者
- 新薬: BEAM-101（ビーム・セラピューティクス社）
- CRISPRを使用した遺伝子治療で、胎児ヘモグロビンを正常化し、痛みの発作を大幅に抑制する可能性がある。
- 登場時期: 実用化にはまだ試験段階で時間がかかる見込み。
みなさま、今回は、開発品目にターゲットを置いてみました。
これから出てくるので楽しみです、というか、患者さんにとっては朗報でしかないかと思います。
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それはそうと、今、絶賛探し中の案件があるので、この場で公表したいです。それはとあるバイオベンチャーのMRで、だいたい45歳くらいまでが良いかなと思っています。ここまでくると、もう。居住地が関係してくると思っています。
・札幌に住んで、東北北海道の広域を担当する。
・大阪に住んで、関西四国その周辺を担当する。
と、まあ、こんな感じになってくるわけです。我こそはという方、また、転職を考えている人を知っているよという方は、ご連絡ください。
詳細ご希望の方は、いつでもご連絡くださいませ。
Ken リクルターブログ 
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