皆様いかがお過ごしですか。東南アジアは毎年乾季に恒例のPM2.5で大変ですね。大気汚染です。まあこれ、どうにかならないですかね。
一時期タイでは人工雨のを試みたりしていましたけど、どうなったんでしょうか。しかも、ただの雨じゃなくて、何かよくわかりませんが、粘着性のある水分を降らすんですよ。そうすると、その粘着性でPM2.5を吸着するという仕組みです。まるで、薬の吸着剤みたいですね。ありましたよね、何か、炭の成分のやつ。
さてところで、今月末、もう、文字通り末の1月31日に、に2つのPDUFAの予定が、静かに並んでいます。
一つはアナフィラキシー。
もう一つは、極めて希少な小児免疫疾患。
病気の重さも、市場規模も、会社の規模も違う。
それでもFDAは、同じ日付で結論を出す。
FDAカレンダーは平等だ。だからこそ、少し冷たい？ いやいや、有効性、安全性に温情もバイアスもいらないですよね。あってはならないのです。
おっと、PDUFAとは？ですかね。ご承知の方も、ご承知でない方もだいたい想像つくかと思いますが、FDAがそれを薬かどうか決めるような重要な日です。念のために、下記、用語解説しておきますね。
PDUFA（Prescription Drug User Fee Act：処方箋薬ユーザーフィー法）とは、米国FDA（食品医薬品局）が新薬承認審査の効率化と迅速化のために、製薬企業から審査手数料を徴収する法律で、これにより審査目標日（PDUFA date）が設定され、新薬開発のスケジュールを左右する重要な指標となります。この制度によってFDAは審査官を増やし、審査能力を高め、新薬をより早く患者に届けられるようにしています。
PDUFAの主なポイント
目的: FDAの審査体制を強化し、新薬承認プロセスを迅速化する。
仕組み: 製薬会社が新薬の承認申請をする際に、FDAに費用（ユーザーフィー）を支払う。
PDUFA date（PDUFA日付）: FDAが新薬の承認・不承認の判断を下す期限（審査終了目標日）の通称。
効果: 審査の遅延を防ぎ、革新的な医薬品をより早く市場に投入するのに貢献。
具体例
バイオジェン社が開発したALS治療薬候補「トフェルセン」の審査で、FDAが審査を3ヶ月延長し、PDUFA dateが2023年4月25日に設定された例がある。
なぜ重要か
製薬業界では、PDUFA dateは新薬開発の重要なマイルストーンであり、この日付に向けて開発スケジュールやマーケティング戦略が立てられるため、非常に注目されています。
では、その２社についてです。
① Aquestive Therapeutics, Inc.（AQST）
■ 会社概要
Aquestive Therapeutics, Inc. は米国を拠点とする製薬企業で、
患者の利便性を高めるドラッグデリバリー技術を強みとしています。
特に、経口フィルム製剤などの独自技術を用いた医薬品開発に注力しています。
■ 対象薬
Anaphylm™
適応症：
Ⅰ型アレルギー反応（アナフィラキシーを含む）
申請区分：
NDA（New Drug Application）
PDUFA date：
2026年1月31日
FDA は 2025年6月、同社の NDA を正式に受理しています。
■ 薬の特徴
Anaphylm™ は、
アナフィラキシー治療における新しい投与形態を特徴とする製剤です。
従来治療で課題とされてきた
投与の即時性
使用時の心理的・物理的ハードル
といった点の改善が期待されています。
■ 将来性
アナフィラキシーは医療現場・家庭の両方で対応が求められる疾患領域であり、
承認された場合は 一定の市場ニーズが見込まれる分野です。
一方で、既存治療との位置づけや普及スピードが今後のポイントになります。
■ 株価（参考）
AQST は小型バイオテック銘柄として、
PDUFA を前後に株価変動が大きくなりやすい特徴があります。
イベント結果次第で評価が大きく変わる可能性があります。
Aquestive Therapeutics Inc (AQST)
$3.52
② Pharming Group N.V.（PHAR）
■ 会社概要
Pharming Group N.V. はオランダを拠点とするバイオ医薬品企業で、
希少疾患（オーファン疾患）領域に特化した開発を行っています。
既存製品を持ちながら、
適応拡大や新規患者層への展開を進めている点が特徴です。
■ 対象薬
leniolisib
適応症：
APDS（活性化 PI3K デルタ症候群）
※ 小児（4〜11歳）
申請区分：
sNDA（適応追加）
審査区分：
Priority Review
PDUFA date：
2026年1月31日
■ 薬の特徴
leniolisib は、
極めて希少な免疫不全疾患を対象とした治療薬です。
今回の申請は、
すでに承認されている薬剤の 小児適応への拡大であり、
臨床的意義の高い領域とされています。
■ 将来性
患者数は限られるものの、
希少疾患領域では 継続的な治療需要と医療的価値が期待されます。
小児適応の承認は、同社の事業基盤をより安定させる要素となります。
■ 株価（参考）
PHAR はオーファンドラッグを軸とした企業として、
長期視点で評価される傾向があります。
今回の PDUFA は、今後の成長ストーリーに影響を与えるイベントです。
Pharming Group N.V. (PHAR)
$18.72
奇しくも、前回の記事でご案内したように、１社は希少疾病ですね。しかも極めて希少とのことで、子供の薬。ああ、これが上手くいって、患者さんに届くことを願うばかりですね。
さてさて、今年もFDAネタはこのブログでも取り上げていきますのでよろしくお願いいたします。
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