こんにちは。

答えは、29‼️

2024年10月15日（火曜日）にFDAの2024年10月15日（火曜日）、FDA（アメリカ食品医薬品局）の医薬品評価研究センター（CDER）は、2024年の「Accelerating Rare disease Cures（ARC）プログラム年次報告書」を発表しました。

要点をまとめました。

29の新薬承認ですので、すごい数ですね。やっぱり、アメリカはすごいです。この中で、日本でも承認された薬はあるのでしょうか。まあ、調べればわかりますけど。どなたか、教えてください。

下記は、PDUFA（Prescription Drug User Fee Act　処方薬ユーザーフィー法）ベース、つまり、処方していいよ、というデータだと、これだけあります。既存薬の新適応とかもあるので、たくさんありますよね。

それから、SNSのインプレッション数とか、正確な数字が出ているところが、面白いですね。日本でCDERに相当する期間は、なんですかね？PMDAでしょうか。インプレッション数とか出すと面白いですよね。もう出ていたらすみません。

かれこれ10年以上前から、トレンドはレアディジーズですから、どんな内容なのかは興味があります。（ちなみにこれからのトレンドは、テックに変わっていくのかどうか？そこは個人的には懐疑的ではあります。）ご興味がある方は、こちらのPDFファイルになりますので、どうぞ。

https://www.fda.gov/media/182662/download?attachment

とはいえ、ARCがスタートしたのは2022年？でしたので、今回は2回目の年次報告ということになるのです。10年以上前からトレンドがオーファンということを考えると、少し遅い気もします。この手の報告はそれほど意味を見出さなかったのかもしれないですね。

今回のARC年次報告。

• ダイレクターのDr. Patrizia Cavazzoni（パトリッツィア・カヴァッツォーニ博士）からのご挨拶

Building on its successful launch in 2022, the ARC Program has supported various activities to advance rare disease drug development. Over the past year, achievements included 29 rare disease new drug approvals, 40+ speaking engagements, patient-focused meetings, & more. https://t.co/J9d0oZR82X

— Dr. Patrizia Cavazzoni (@FDACDERDirector) October 15, 2024

パトリッツィア・カヴァッツォーニ博士は、マギル大学で医学の学位を取得し、オタワ大学で精神科の研修医と気分障害のフェローシップを修了しました。その後、オタワ大学医学部に助教授として加わり、臨床業務、教育、気分障害の遺伝的予測因子の研究に従事し、多数の査読付き科学出版物を執筆しました。その後、カヴァゾーニ博士は製薬業界で数年間勤務し、臨床開発、規制関連業務、安全性監視の分野で上級管理職を務めました。

米国神経学・精神医学委員会の認定を受けており、カナダ王立内科医外科大学のフェロー、カナダ神経精神薬理学会の会員、米国精神医学会のラフリンフェローシップの受賞者でもあります。https://www.healthevolution.com/bios/speaker/patrizia-cavazzoni-md/

カナダで学位を取られたのですね。しかも精神科。

• ARCプログラムのビジョン
  アンメット・メディカルに対応する有効で安全な治療法の開発を促進し希少疾患患者のアンメットニーズを満たす有効で安全な治療法の開発を加速し、増加させる。
• ARCプログラムのミッション
  科学的・規制的イノベーションを推進し希少疾患患者のための治療法の利用可能性を加速する。

CDERとは

FDAのCDER（Center for Drug Evaluation and Research、医薬品評価研究センター）は、アメリカ食品医薬品局（FDA）の一部門であり、主に医薬品の評価と承認を担当する組織です。以下はCDERの成り立ち、目的、組織の規模、主要な人物についての概要です。

成り立ちと歴史
CDERは、医薬品の安全性、有効性、品質を確保するために、FDAの一部門として設立されました。FDA自体は1906年にアメリカで設立され、時代とともに規制の対象が広がり、医薬品の評価と研究に特化した部門としてCDERが形成されました。CDERは現在、FDAの中心的な部門の一つとして、医薬品の科学的評価を行っています。

目的
CDERの主な目的は、医薬品の承認プロセスを通じて、安全で効果的な薬を患者に提供することです。具体的には以下のような役割を果たしています：

• 新薬の評価と承認：新しい医薬品が市場に出る前に、その安全性、有効性、品質を科学的に評価します。
• 既存薬の監視：既に市場に出ている医薬品についても、継続的に安全性や品質の監視を行い、副作用や品質問題があれば対処します。
• 医薬品情報の提供：医療従事者や患者に対して、薬の使用に関する情報を提供し、適正使用を促進します。

組織の規模と人数
CDERはFDAの中でも最大規模の部門の一つであり、数千人の科学者、医師、薬剤師、化学者、その他の専門家が所属しています。具体的な人数は変動することがありますが、2020年時点で約5,000人以上の職員がCDERで働いているとされています。この大規模な組織は、幅広い医薬品の審査と承認業務を支えるための科学的および技術的な専門知識を持っています。

(°_°) 5000人以上がCDERで働いているのですね。すごいです。FDAの住所を見たら、new hamphier とか出てきたら、え！ニューハンプシャー？とか思いましたが、それは通りの名前でしたｗ。広大なキャンパスがメリーランド州のシルバースプリングにあります。だいたい、ボルチモアとDCの間で、DCよりです。確か、NYからDCに行く時の、違法チャイナバスで格安で移動したことがありますが、その時に通った記憶があります。笑

主要な人物
CDERの指導的な役割を担っている主要な人物としては、CDERのディレクターが挙げられます。現在のディレクター（2024年時点）はPatrizia Cavazzoni（パトリツィア・カヴァッツォーニ）博士です。彼女は医師であり、製薬業界と規制の分野で豊富な経験を持ち、CDERの科学的リーダーシップを発揮しています。Cavazzoni博士の指導の下、CDERは革新的な医薬品の開発と迅速な承認プロセスを推進しています。

( ◠‿◠ )Twitter載せておきました。↑

組織の特徴
CDERは、科学的なエビデンスに基づいた意思決定を行い、特に新薬やバイオ医薬品の承認に関しては世界でも厳しい基準を持つ機関として知られています。また、患者の安全性を最優先に考え、医薬品の有効性と安全性のバランスを重視しています。

CDERは医薬品のライフサイクル全体にわたる評価と監視を行うため、患者や医療コミュニティにとって非常に重要な役割を果たしており、医薬品業界全体に大きな影響を与える組織です。

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なんていうか、日本から薬とか出るのかなあ、と、書きながらいつも思ってしまいます。

まあ別に、出ないなら出ないで、日本でも治験して、アンメットメディカルニーズに届けば良いと思います。

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なんか、早期退職もそうですけど、CSOで現在ある大型PJが、次々撤退となってますね。今後も厳しくなりそうです。

では。