Spark スパーク　　注目

Spark Therapeutics

は遺伝子治療でいま先頭を走っています。注目です。

 

SPK-RPE65は、目の病気に用いる遺伝子治療です。注射です。なんでも、１０年くらい前の動物実験のときには、盲目の犬の目が見えるようになったとか？　そしてフェーズ３も良い結果が出て、今年にもFDAに申請するとのことです。ドラマティックな効果のある薬ですよね。P3は上出来だったようです。

• Full-field light sensitivity threshold testing (FST), which reflects underlying physiological function by measuring light sensitivity of the entire visual field.
• Change in mobility test score for the first eye injected, which compares the mobility test performance between baseline and year one for the first eye injected for the intervention group and, for the control group during the control year, the first eye injected after they crossed over.
• Visual acuity testing, which measures changes in central vision by assessing the ability of the subject to read a standard eye chart.

投与の結果３年間、視力改善をキープできたということです。ナスダックに株式上場したのは２０１５年の１月です。網膜の疾患に、この遺伝子治療を用いて、なんと視覚が回復してしますのです。失明回避ということも夢ではなさそうです。

 

http://www.sparktx.com/pipeline

 

前述しましたように、昨年１０月にp３で良好な結果、top lineが出て、今年にもFDAに申請します。ただし、価格が尋常ではありません。認可されれば、歴史上最も高価な薬になりそうです。

誰だかはわかりませんが、この記事に登場するアナリストによると、この製品は注射で両目への投薬費用を１００万ドル超と予測しているとのことです。つまり１億円？　を、超える！？

ちょっと製品化というのは、あまりの金額に絵空事のようにさえ感じてしまいますね。しかしながら、確かに、確かにこのビジネスは進んでいるわけです。レアディジーズで尚且つアンメットメディカルニーズに挑戦している情熱を考えると、不謹慎かもしれませんが、１億円と聞くと、非現実的すぎて少し笑ってしまったりします。

アメリカでもこれが高額であることをどうにかしなければならないということは当然、議論になっていて、どんな社会保障の対象になるかはわかりませんが、対策がなされそうな気配です。それでもとにかく売れそうですよね。

 

まだ申請前ですが、上場して１年たちます。現在の時価総額をギリアドと比較してみましょうか。

 

　　ONCE  スパーク・セラピューティクス

860,991千ドル（3/14）   時価総額

24,712,721株（3/14）      発行済株式数　　

　　　GILD ギリアド・サイエンシズ

124,533,311千ドル（3/14）　時価総額

1,366,845,691株（3/14）　　発行済株式数       

 

発行株式数が全然違うので、段違いですが、もしスパークの製品が世の中に出てきたときには一体どう豹変するでしょうか。これはかなり注目されます。現状のこの比較を覚えておきましょう。

 

 

また、網膜治療といえばips細胞は大丈夫でしょうか。

たしかこちらはすでに実際の患者さんにも効果があったということですが、展開はどのようになっているのでしょうか。もちろん比較の対象にはならないという意見もあるかもしれませんが、素人ながら、ぐんぐん先をこされるような気がして心配します。確か武田が共同開発するとかでしたよね。そして日本政府も支援しているとか。ただ、なんかスケールが違うように感じます。大丈夫かな。

 

スパーク・セラピューティクスの日本での展開

まだどこのpressにも出ていません。もしかしたら、水面下でのいろいろな動きもあるのかもしれませんね。すでに治験してたりして？？

でも、来て欲しいですね。できれば、製品のライセンスとかではなく、単独で自販体制で来て欲しいです。そうすれば、社長も必要だし、部長も必要だし、人事も経理も、MRも必要になるかもしれませんよね。私のような仕事をしている人間には、単独で来て欲しいところです。新しい雇用がここで生まれそうですよね！！　そうなったらこの会社に入りたい人、多いだろうな。

アメリカの証券会社の友人、そしてスパークの事業開発の人からの情報も入りますので差し支えない新しい情報はまたこのブログにアップさせていただきます。差し支えない情報だけになってしまいますが。